Morbo o malattia di crohn novità dalla scienza e nuova cura

Morbo di Crohn - digerente
Abbiamo parlato in altri post del morbo di Crohn descrivendo la malattia i sintomi e le cure che ad oggi non hanno dato grandi risultati ma, proprio in questi giorni, arrivano due novità, una dalla scienza ed una dalla sperimentazione farmaceutica ed entrambe, sembrano finalmente aprire nuove strade alla cura di questa malattia altamente invalidante. Le nuova cura medica e farmacologica di cui parleremo più avanti sono in fase di sperimentazione ma già stanno dando ottimi risultati, mentre per quel che riguarda le notizie scientifiche che ci giungono da Londra sono riferite alle ricerche che identificano il meccanismo che permette alla mutazione genetica Atg16/1 di contribuire all’insorgenza della patologia denominata appunto morbo di Crohn o malattia di Crohn. La scoperta è stata pubblicata sulla rivista Nature e la ricerca effettuata ad opera di un team di ricercatori di Cambridge. L’importanza della scoperta sta proprio nella comprensione della mutazione genetica responsabile dell’insorgenza della patologia. E’ stato analizzato il polimorfismo a singolo nucleotide T300A correlato all’autofagia del gene in causa Atg 16/1.

La presenza di T300A tende ad aumentare sensibilmente la degradazione dell’Atg 16/1, in sostanza, per dirla in termini semplici, si è compreso il reale meccanismo che stimola ed induce la morte cellulare con conseguenze stress metabolico, ed infezione ed infiammazione patogena da malattia di Crohn la quale comporta malassorbimento, ulcere, perforazioni, stenosi, anemia e molte patologie connesse.

Ma ora vediamo l’altra novità che forse cambierà la sorte dei malati di Crohn e, in futuro, anche dei pazienti affetti da colite ulcerosa. La scoperta è stata effettuata a Roma ad opera di ricercatori che stanno studiando un farmaco da più di dieci anni e che per avere sovvenzioni hanno venduto il brevetto ad una casa farmaceutica USA.

Morbo di Crhon: nuovo farmaco in sperimentazione fase 2

 

la sperimentazione del nuovo farmaco per il Crhon è già iniziata, ed ha superato la  fase 2 ora deve superare la fase 3, l’ultima, se tutto procederà come previsto, tra due o tre anni dovrebbe venire commercializzato.

Di cosa si tratta esattamente?

Alla base di tutto ossia dell’infiammazione cronica da Crohn, vi è una predisposizione genetica, come visto nel paragrafo precedente, le tossine alimentari presenti nei cibi, sono in grado di scatenare un’infezione. La proteina che dovrebbe ridurre l’ infiammazione si chiama Tgf 1, quest’ultima però non funziona correttamente, dando l’avvio alla manifestazione patologica da Crohn, a causa della Smad 7 che inibisce la TGf 1 impedendone il funzionamento corretto. La cura consiste proprio nell’intervenire modificando questo meccanismo.

Il gene che produce Smad 7 è stato individuato si trata di una molecola composta da una sequenza di 21 basi e la cura consiste in un Rna complementare e speculare che tende ad abbracciarlo avvolgendolo e bloccandolo ecco che il Tgf 1, necessario per combattere e bloccare l’infiammazione, si normalizza,  lo Smad 7 non viene più prodotto. Risultato di ciò è la guarigione che da quello che attestano le prime fasi di sperimentazione sembra funzionare egregiamente ed in poco tempo. Ora le fasi successive saranno volte sull’individuazione di due fattori di base:

  • Tempi di terapia (per ora 1/2 settimane circa)
  • Durata della remissioni prima di dover nuovamente procedere a un altro ciclo di terapia sul malato la media attuale certa al momento è di  6 mesi ed oltre.

                       

Giovanni Monteleone

Giovanni Monteleone il ricercatore che ha dato vita alla cura contro il Crohn

Giovanni Monteleone, professore di gastroenterologia dell’Università di Tor Vergata di Roma, nato a Catanzaro nel 1964, laureatosi in medicina nel 1991, si è specializzato in gastroenterolgia nel 1996 e nel 2002 ha conseguito il dottorato in immunologia sperimentale. Il medico ha iniziato il percorso di ricerca diversi anni fa a Londra nel 2000, studiando i meccanismi molecolari e la patogenesi del morbo di Crohn e dell’infiammazione, è cosi che gli studi e le ricerche si sono orientati puntando ad un trattamento che utilizzi il genoma. La nuova pillola pera proprio in questo senso ed è stata battezzata Morgensen.

Il Crohn e la colite ulcerosa “RCU” sono patologie con sintomi e manifestazioni debilitanti ed invalidanti, Il Tgf1 beta non è in grado di combattere i processi infiammatori e di svolgere correttamente il suo lavoro ciò è dovuto proprio alla molecola Smad 7 che i ricercatori hanno cercato di isolare e mettere fuori uso e, a quanto pare, ci sono riusciti. Il farmaco che è nato grazie a un teem d’eccellenza, ha causato la remissione della patologia nel 85% dei casi, gli altri soggetti che hanno partecipato alla sperimentazione, hanno comunque manifestato netti miglioramenti.

Ora manca solo la sperimentazione di fase 3. Le attuali sperimentazioni si stanno svolgendo in Italia in ben 16 ospedali e in un solo ospedale in Germania. I proventi del farmaco andranno all’azienda USA che ha investito e finanziato il progetto pagando 710 milioni di dollari per riservarsi i diritti sul Morensen.

L’iniziativa sociale e solidale MICI – i video.

Nasce un’iniziativa sociale e solidale atta a coinvolgere tutti coloro che sono affetti da queste patologie “MICI“e a sensibilizzare la gente. Si tratta della produzione di video personali e privati che si potranno caricare sul sito www.orachemicifaipensare.it, nei video ogni paziente coinvolto da una MICI (malattia infiammatoria cronica intestinale), potrà raccontare la sua esperienza, mettere a nudo queste realtà che spesso accompagnano il malato per tutta la vita, dolori, ansie e disagi, interventi e problematiche di ogni genere incluse quelle di una normale vita con lavoro e figli, ma anche storie di vita di coloro che si rimboccano le maniche ogni mattina e continuano a vivere la loro vita senza lamentarsi, convivendo con la malattia e cercando di prendere dalla vita tutto il buono che c’è.

I video serviranno a sensibilizzare la gente ma anche a rassicurare coloro che sono agli inizi della patologia e che spesso si sentono persi, depressi, senza speranza, coloro che si vedono rubare dalla vita la salute, il benessere fisico, la forza e che insieme ai familiari hanno necessità di incontrare comunque risposte positive, storie narrate da chi ce l’ha fatta, da chi nonostante tutto e nonostante il Crohn, persone che continuano a lottare nel quotidiano con il sorriso sul volto ed il dolore nella pancia, nelle ossa e in tutto gli organi coinvolti da queste patologie, …ogni giorno…per tutta la vita, almeno fino a ieri!

Da domani quindi, una speranza in più per me, per voi, per tutti colori coinvolti da *MICI.

Firmato Una Crohniana felice 🙂

*MICI malattie infiammatorie croniche intestinali (Crohn colite ulcerosa).

Fonte notizie: New England Journal of Medicine

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La malattia prende il nome dal gastroenterologo americano Burrill Bernard Crohn che, nel 1932, insieme a due colleghi, ha descritto, per primo, una serie di pazienti con infiammazione intestinale dovuta alla malattia da Crohn…

 

Oggi vi parlo di malattie croniche, e della solidarietà tra malati, quindi vi pregherei di ascoltare con le orecchie ma aprire soprattutto il cuore. Si tratta di MICI (malattie infiammatorie intestinali croniche), e la pagina di Rodolfo, affetto da RCU

 

Molti ritengono che i pazienti con patologie serie a cui sono stati prescritti i farmaci “salvavita” non abbiano problemi di ticket o da altro, in realtà non è così! Anche i pazienti affetti da patologie serie, hanno comunque dei grandi disagi…

 

Foto credit  www.medicinenet.com  ok.salute.it

Mara Mencarelli

Autrice, blogger, webeditor, freelance, amo scrivere da sempre, ma adoro anche ballare ed insegno caraibici. Ho una splendida famiglia con 3 figli. Mi appassiona l'arredamento, il giardinaggio, il fai da te, la medicina la psicologia, la cucina, la moda, lo sport, e molte altre cose di cui vi racconto e vi parlo nel mio blog. Hai una domanda da farmi o cerchi collaborazioni o pubblicità? Scrivimi! Ti risponderò quanto prima :-) Conctat me maraoya21@gmail.com

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